Vannak pillanatok az orvostudomány történetében, amikor a szakemberek érzik, hogy valami megváltozott. Az idei ASCO (American Society of Clinical Oncology) kongresszuson – amely a világ legfontosabb onkológiai eseménye – egy olyan előadás hangzott el, amelynek végén a több ezer fős szakmai közönség felállva tapsolt. Az ok egy új gyógyszer volt.

A neve: daraxonrasib.

És bár még korántsem beszélhetünk a hasnyálmirigyrák végleges gyógyításáról, a bemutatott eredmények olyan reményt adnak, amilyenre ebben a betegségben évtizedek óta nem volt példa.

Ritka pillanat történt a világ legnagyobb daganatos kongresszusán. Az ASCO konferencián több ezer onkológus és kutató állt fel tapsolni egy új gyógyszer eredményeit. A daraxonrasib nevű célzott kezelés az áttétes hasnyálmirigyrákos betegek túlélését közel megduplázta.

Miért olyan rettegett betegség a hasnyálmirigyrák?

A hasnyálmirigyrák az egyik legagresszívebb daganattípus.

Gyakran csak későn okoz tüneteket, ezért sok esetben már előrehaladott állapotban derül ki. A daganat gyorsan képezhet áttéteket, és a kezelési lehetőségek hosszú időn keresztül csak mérsékelt eredményeket hoztak.

Miközben az emlőrák, a leukémiák vagy egyes tüdőrákok kezelésében látványos fejlődés történt az elmúlt évtizedekben, a hasnyálmirigyrák sokáig ellenállt a modern célzott terápiáknak.

A probléma gyökere: a KRAS mutáció

A kutatók régóta tudják, hogy a hasnyálmirigyrákok több mint 90%-ában megtalálható a KRAS gén hibája.

A KRAS-t legegyszerűbben úgy lehet elképzelni, mint egy gázpedált.

Normál esetben szabályozza a sejtek növekedését és osztódását.

Ha azonban mutáció alakul ki benne, a gázpedál „beragad”.

A sejt folyamatosan azt az utasítást kapja, hogy növekedjen, osztódjon és maradjon életben.

Ez a daganat egyik legfontosabb hajtóereje.

A KRAS fehérjét a kutatók évtizedeken át szinte támadhatatlannak tartották. Olyannyira, hogy sok szakember egyszerűen „gyógyszerrel megfoghatatlannak” nevezte.

Most azonban úgy tűnik, hogy sikerült áttörni ezt a falat.

 

Mit tud az új gyógyszer?

A daraxonrasib nem magát a genetikai hibát javítja ki.

Ehelyett lekapcsolja azt a hibás jelátviteli rendszert, amely a daganat növekedését fenntartja.

Olyan, mintha nem egyetlen hibás kapcsolót javítanánk meg egy túlterhelt elektromos hálózatban, hanem az egész problémás áramkört kikapcsolnánk.

A nemzetközi III. fázisú vizsgálatban 500 korábban kezelt, áttétes hasnyálmirigyrákos beteg vett részt.

Az eredmények még a szakembereket is meglepték.

Azoknál a betegeknél, akik daraxonrasib kezelést kaptak, a medián túlélés 13,2 hónap volt, míg a hagyományos kemoterápiás csoportban 6,7 hónap. Ez közel kétszeres túlélési időt jelentett. Emellett a kezelés mellékhatásprofilja is kedvezőbbnek bizonyult, mint a kemoterápiáé.

Miért számít ez történelmi eredménynek?

A hasnyálmirigyrák kezelésében az elmúlt 25 évben kevés olyan eredmény született, amely valóban megváltoztatta volna a betegek kilátásait.

Most először sikerült egy célzott terápiával ilyen mértékű túlélési előnyt elérni egy nagy, III. fázisú klinikai vizsgálatban. Több szakértő szerint ez új korszak kezdetét jelentheti a KRAS-mutációval összefüggő daganatok kezelésében.

Fontos a józanság is

Bármennyire biztatóak az eredmények, fontos hangsúlyozni:

ez még nem a rák gyógyszere.

Az áttétes hasnyálmirigyrák továbbra is rendkívül súlyos betegség.

A daraxonrasib nem jelent teljes gyógyulást, és nem minden beteg reagál egyformán a kezelésre.

A mostani eredmény mégis mérföldkő lehet, mert megmutatta, hogy egy évtizedekig „legyőzhetetlennek” tartott célpont valójában kezelhető.

És az orvostudomány történetében gyakran egyetlen áttörés indít el egy egész új korszakot.

Amikor a tudomány reményt ad

Az orvosok nem szoktak könnyen lelkesedni.

A tudományos konferenciák közönsége általában kritikus, óvatos és visszafogott.

Ezért különösen beszédes, hogy az ASCO kongresszuson a daraxonrasib eredményeit felállva tapsolta meg a szakma.

Talán azért, mert mindenki ugyanarra gondolt:

ha egy olyan daganat esetében sikerült áttörést elérni, amely évtizedekig szinte reménytelennek tűnt, akkor a jövő még sok meglepetést tartogathat.

És ez nemcsak a kutatóknak jelent reményt.

Hanem a betegeknek és családjaiknak is.